Q1:罕见病,为何大多数无药可救?

罕见病是一种少见的病,无药可救是医学没有进一步得到研究。所以这个疾病才得以蔓延,增加它的那个严重性。

Q2:200元一针的进口药卖到70万,脊髓性肌肉萎缩症是什么疾病?

广东一位母亲向国家相关部门提交信息公开申请,希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)疾病药物诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据,该药国内定价70万元一针,一时间引发众多网友的关注和热议。

脊髓性肌肉萎缩症是什么疾病?这是一种遗传病,但并不是一种只发生于婴儿时期的疾病,成人也同样可以发病,但是之所以称为罕见病,是因为发病率较低,大概万分之一左右。

根据患者起病年龄和临床病程,将此病由重到轻分为4型,婴儿时期是I型,约占全部病例的45%,也是最严重的一类人群,由于肌无力,婴儿6个月内开始逐渐表现出不正常,最终因为呼吸肌无力,多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。

II、III、IV型相比I型,没那么严重,到了成人发病的IV型,虽然也出现肢体近端无力的情况,但进展较为缓慢,预期寿命不会缩短。这3个药,可以治疗SMA:1、 已经进口国内的诺西那生钠注射液;2、 另外两个还没进口,包括罗氏的Risdiplam,和诺华的Zolgensma。好处是使用这些药,可以治愈这种罕见病,但是坏处是价格昂贵到小康家庭都会望而却步,整个费用可能在上千万。

应该如何预防?

先不说贵不贵?没有药的时候,得了这病,只能等死吗?其实也不是这样的。上面也提到了,这个病分四个型,婴儿时期的I型致死率高。所以有经济条件的,或者家族有这样患者的夫妇,建议做基因筛查,男方和女方都应该筛查,这个基因是阴性遗传,如果男方和女方都携带有这个致病基因,就要做产前诊断,诊断胎儿是否是患儿,以决定胎儿的去留。如果男方、女方都没有,或者只有一方携带的话,胎儿不会发病,但是有可能会携带。

这个药一针定价70万,合理吗?

脊髓性肌肉萎缩症在孕期检查中较难查出来。虽然发病率只有万分之一,但这在罕见病中还算“常见”的。更多的罕见病可能连名字都没听说过,发病人数几十万甚至上百万分之一。

绝大多数的药企不是活菩萨,企业也要生存。研发罕见病用药,本身就比抗肿瘤、慢性病等药物要艰难很多,费劲十年八年的时间太正常了,药物成功研发上市后,企业势必要从病人身上赚回来,这类药品使用的人非常的少,药企自行定价的情况下,价格贵就可以理解了。

澳大利亚200元的价格是不是没有参考性?

澳大利亚发病率和全球差不多,但是他们国家人少啊,一共才2500万人口,一年出生的小孩也不多,再除以1万的发病概率,就非常非常的低了,而且澳大利亚是发达国家,政府有能力负担这个药物的费用。

其实大家大可以不必为此焦虑和恐慌,我们国家医保局也正在积极的谈判,一方面降低这些救命的罕见病药品的价格,另一方面,也能把这些药品尽快的加入医保,最大程度的减轻老百姓的负担。

分享一个看运气的方法

上面提到了,目前有3个药可以用来治疗脊髓性肌萎缩症,一个已经大陆上市了,另外两个也很可能在未来进入中国市场。进入中国市场之前,需要做临床试验。大家可以关注一下,参与到临床试验当中,通常入组参与临床试验不但不收费,获得治疗,还能获得一定的经济补偿,不过这样的机会只在将来的某个时间,能否赶得上,成为不幸中的“幸运儿”,这事儿真是只能看运气了。

最后想说的是,申诉要找对部门,药品定价这样的事,药监局是管不了的,物价局、发改委和医保局才是对口的,相信这位母亲的举动可以改变现状,让更多的罕见病病人受益,已算是歪打正着!

Q3:又一波降价药来了,怎么看待药品降价?

这个表明国家对我们的医疗机构,医疗事业做出了重大调整,有效地降低了药物价格,对我们的普通民众是一个非常好的事情

Q4:哪里能找到最全面最权威的罕见病药物政策信息?

你去卫生部的官网,用它的搜索引擎,搜索:罕见病药物、孤儿药。所有相关的官方资料就都有了。目前中国没有针对孤儿药及罕见病的法律法规,只能靠一些政府行为去归纳总结

Q5:减持股票以后对股价有什么影响?谢谢回答。

这是一个综合性问题,有股东减持,机构减持,庄家减持

Q6:股东减持股票后 对股价会产生什么影响

减持的话说明短期内是不看好的 应该抛出